Katalin Kariko, nhà nữ khoa học thầm lặng Mỹ gốc Hungary giờ đây đã được thừa nhận là người mở đường cho công nghệ mRNA. “Tôi những tưởng điều đó sẽ không bao giờ đến, nhưng không bao giờ tôi tuyệt vọng” - Tiến sĩ Kariko nói với Reuters trong một lầng trả lời phỏng vấn hiếm hoi. Suốt sự nghiệp của mình, bà tập trung vào RNA thông tin, hay mRNA - tập lệnh di truyền mang các chỉ dẫn DNA đến bộ máy tạo ra protein của mỗi tế bào. Bà tin rằng mRNA có thể được sử dụng để hướng dẫn các tế bào sản xuất “thuốc” của riêng chúng, bao gồm cả vaccine.

Người ta nói rằng, Kariko là một nhà khoa học “bị hắt hủi” vì tất cả những nỗ lực nghiên cứu của bà trong một thời gian dài đã bị coi là viển vông, bị chính phủ và các công ty khước từ bất kỳ khoản tài trợ nào, thậm chí cả sự ủng hộ từ các đồng nghiệp cũng không có.

Giờ đây, ở tuổi 66, Tiến sĩ Kariko đã nổi lên như một trong những vị nữ anh hùng trong công cuộc phát triển vaccine Covid-19 công nghệ mRNA. Nghiên cứu của bà, mà bắt đầu với sự cộng tác của TS Drew Weissman (Đại học Pennsylvania) đã đặt nền móng cho hai loại vaccine thành công tuyệt vời do Pfizer/BioNTech và Moderna sản xuất.

Sinh ra trong một gia đình “tầm thường” vào năm 1955 - như lời tâm sự của chính bà, Kariko là con một người bán thịt ở thị trấn nhỏ Kisujszallas, Hungary. Nhưng đam mê khoa học đã đeo bám bà ngay từ khi mới vào đại học. Kariko lấy bằng Tiến sĩ tại Đại học Szeged và làm nghiên cứu sinh sau tiến sĩ tại Trung tâm Nghiên cứu Sinh học của trường. Năm 1985, khi chương trình nghiên cứu của trường này hết kinh phí, Kariko cùng chồng và con gái 2 tuổi chuyển đến Mỹ làm nghiên cứu sinh sau tiến sĩ tại Đại học Temple ở Philadelphia.

Năm 1989, bà nhận một vị trí cấp thấp là trợ lý giáo sư nghiên cứu tại Đại học Pennsylvania, làm việc với Tiến sĩ Elliot Barnathan, một bác sĩ tim mạch. Tuy nhiên, vào thời điểm này, bà đã cùng Tiến sĩ Barnathan lên kế hoạch chèn mRNA vào các tế bào, khiến chúng tạo ra các protein mới.

Nhớ lại quãng thời gian khó khăn đó, Tiến sĩ Barnathan mỉm cười nói rằng, hầu hết mọi người đều cười nhạo chúng tôi. Không ai tin rằng các protein mới được tạo ra bởi công nghệ mRNA lại có thể chỉ đạo bất kỳ tế bào nào tạo ra bất kỳ loại protein nào theo ý muốn. “Bất chấp việc chúng tôi đã thành công khi sử dụng mRNA để cải thiện mạch máu cho phẫu thuật tim đường vòng, thậm chí còn có thể sử dụng quy trình này để kéo dài tuổi thọ của tế bào người. Thì mọi người cũng đều lắc đầu” - Tiến sĩ Barnathan nói và cho biết, thật đáng tiếc là sau đó ông đã rời trường đại học Pennsylvania, đến làm việc cho một công ty công nghệ sinh học, bỏ lại Kariko bơ vơ không có phòng thí nghiệm và cả hỗ trợ tài chính.

Kariko tiếp tục nghiên cứu dang dở của mình với Tiến sĩ David Langer - một bác sĩ giải phẫu thần kinh. Nhưng rồi Langer cũng rời trường đại học, một lần nữa Kariko lại “trắng tay”.

Năm 1995, 10 năm sau khi đến Mỹ, Kariko bị sa thải khỏi Đại học Pennsylvania và sau đó bị chẩn đoán mắc bệnh ung thư. Không còn tiền để hỗ trợ công việc nghiên cứu mRNA, bà chấp nhận trở lại với một vị trí thấp hơn tại Viện hàn lâm khoa học. Nhưng tại đây, bà đã có một cuộc gặp gỡ định mệnh với bác sĩ miễn dịch học Drew Weissman, người nghiên cứu vaccine HIV. Nhưng khó khăn vẫn còn đó. “Chúng tôi hầu như không nhận được tiền tài trợ. Mọi người không quan tâm đến mRNA. Những người xem xét tài trợ cho biết mRNA sẽ không phải là một liệu pháp tốt và khuyên chúng tôi đừng bận tâm vô ích” - Weissman nhớ lại. Kể cả khi nghiên cứu cuối cùng được công bố thì cũng không ai chú ý. “Vào thời điểm đó, mọi người chỉ nói tạm biệt và bỏ đi vì nó quá kinh khủng” - Kariko kể lại và nói rằng nhìn thì có vẻ điên rồ, nhưng bà thấy hạnh phúc trong phòng thí nghiệm.

Tới năm 2005, Kariko và Weissman đã đạt được bước đột phá lớn, cho phép mRNA tổng hợp vượt qua được hệ miễn dịch của cơ thể. Trong nghiên cứu, họ đã chứng tỏ có thể khiến một con vật (khỉ) tạo ra một loại protein mà họ đã chọn. Họ đã tiêm mRNA cho khỉ để “hướng dẫn” cơ thể nó tạo ra erythropoietin - một loại protein kích thích tạo ra các tế bào hồng cầu. Số lượng tế bào hồng cầu của con vật tăng vọt. Như vậy là cơ thể có thể tạo ra bất kỳ loại “thuốc protein” nào, như insulin hay các hormone khác hoặc một số loại thuốc tiểu đường mới. “Điều đặc biệt quan trọng, mRNA cũng có thể được sử dụng để tạo ra vaccine, không giống như bất kỳ loại vaccine xuất hiện trước đây. Tôi đã rất tin tưởng vào điều đó” - Tiến sĩ Kariko nói.

Vaccine được chia làm 3 loại chính: Thứ nhất là vaccine truyền thống, sử dụng virus bất hoạt hoặc đã chết, độc tố của virus và protein hay các thành phần khác của virus để kích hoạt miễn nhiễm. Thứ hai là vaccine vector virus, sử dụng một loại virus an toàn để kích hoạt miễn nhiễm. Thứ ba vaccine dựa trên công nghệ mRNA. Vaccine công nghệ mRNA là mới nhất, sử dụng mRNA để vượt qua hệ miễn dịch của người và tạo ra các protein kích hoạt miễn nhiễm.

Có thể hiểu một cách đơn giản là vaccine dưới dạng mRNA nhân tạo, khi tiêm vào cơ thể nó sẽ nguỵ trang giống như “kẻ trộm” lẻn vào nhưng không đánh thức “chủ nhà”. Từ đó nó âm thầm xây dựng một hệ thống phòng thủ là những protein kháng thể, để khi virus tấn công sẽ bị hệ thống ấy tiêu diệt.

Từ khả năng “khủng khiếp” của mRNA, giới khoa học đã gọi Tiến sĩ Kariko là “bà tiên”. Từ chỗ là một nhà khoa học “bị hắt hủi” Kariko đã tiến đến cảnh giới vinh quang của trí tuệ. Công nghệ mRNA không dừng lại ở sản xuất vaccine, mà trong tương lai không xa, hàng loạt bệnh như ung thư, đột quỵ, hay các bệnh hiểm nghèo khác cũng hứa hẹn sẽ được thanh toán.

Nhưng trước thành công lớn lao ấy, nhà nữ khoa học mang sứ mệnh cứu rỗi chỉ nói một cách đơn giản: “Tôi đã không còn phải đứng ngoài rìa cộng đồng khoa học. Đó là hạnh phúc lớn lao nhất của đời tôi”.